“O impossível está virando realidade!” Foi assim que Mila Seidl comemorou neste sábado, 5, a notícia boa da liberação do medicamento experimental que a família do o Lito Sousa esperava havia semanas. A Anvisa autorizou na última sexta, 4, a importação do remédio para o influenciador e especialista em aviação, diagnosticado com a doença de Creutzfeldt-Jakob.

O medicamento é o ALN-6457, desenvolvido pela Regeneron Pharmaceuticals. O que torna o caso ainda mais incomum é o estágio da pesquisa: a substância ainda está na fase pré-clínica e não há estudos clínicos formalmente iniciados em seres humanos para doenças priônicas. Lito deverá ser o primeiro paciente a recebê-la nesse contexto.

A expectativa da família é que o medicamento chegue ao Brasil entre sete e nove dias após a autorização. O tratamento deverá ser administrado pelo Einstein Hospital Israelita, que acompanha o paciente, informou a Agência Brasil. “Obrigada a todo mundo que ajudou”, disse Bia no Instagram.

Uso compassivo

Lito conseguiu acesso ao ALN-6457 por meio de um programa de uso compassivo da empresa responsável pelo medicamento. Esse tipo de autorização existe para pacientes com doenças graves ou potencialmente fatais que não dispõem de alternativas terapêuticas satisfatórias.

O uso compassivo permite o acesso a uma substância ainda experimental, mas não significa que o medicamento esteja aprovado ou que já existam comprovações de segurança e eficácia para o tratamento da doença.

O pedido de importação foi apresentado pelo Einstein depois que Lito foi aceito no programa. Como o medicamento não possui registro comercial nem representante responsável no Brasil, a Anvisa autorizou a importação individual em caráter excepcional. A agência levou em conta também a evolução rápida, letal e irreversível da doença de Creutzfeldt-Jakob.

Agora falta a Anvisa liberar o uso compassivo da polilaminina:

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“Não foi uma regalia”

Neste sábado (5), Mila voltou às redes sociais para esclarecer como a autorização foi obtida. Ela disse que não houve privilégio ou uma regra criada especialmente para o marido.

“Não é algo que foi feito excepcionalmente para o Lito”, explicou. Segundo Mila, pacientes que estejam em situação semelhante também podem solicitar acesso compassivo, cabendo à Anvisa analisar cada caso.

Ela contou que reuniu documentos da farmacêutica, exames e informações médicas para apresentar às autoridades. O processo envolveu o hospital, a Anvisa, o Ministério da Saúde e também contatos com a FDA, agência reguladora dos Estados Unidos.

Como o medicamento tenta agir

O ALN-6457 usa uma tecnologia de interferência de RNA, conhecida como RNAi. A estratégia é reduzir a produção da proteína priônica no organismo. Nas doenças priônicas, uma forma anormal dessa proteína desencadeia um processo que compromete progressivamente o cérebro.

Por enquanto, porém, os resultados disponíveis são pré-clínicos. Pesquisas com abordagens semelhantes conseguiram reduzir a proteína priônica e retardar a progressão da doença em modelos animais, mas isso não permite prever qual será o efeito em Lito.

A doença de Creutzfeldt-Jakob é rara, avança rapidamente e ainda não possui tratamento capaz de interromper ou reverter definitivamente a progressão. Por isso, a chegada do ALN-6457 será acompanhada de perto pela equipe médica e também por pesquisadores que estudam doenças causadas por príons.